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4月22日，联拓生物宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已接受mavacamten用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者的新药上市申请（NDA），并将其纳入了优先审评。

肥厚型心肌病是一种由心肌过度收缩和左心室血液充盈受阻引起的慢性进行性疾病，可导致衰弱症状和心脏功能障碍。据估算，全球每500人中就有1人是肥厚性心肌病患者。导致肥厚性心肌病最常见的原因是心肌肌节蛋白的突变。在梗阻性或非梗阻性肥厚型心肌病患者中，强体力活动可导致疲劳或呼吸困难，影响患者的日常生活。肥厚型心肌病还与房颤、卒中、心力衰竭和心脏性猝死风险的增加有关。目前，中国约有110万至280万名肥厚型心肌病患者，其中约有三分之二是梗阻性肥厚型心肌病患者，三分之一则是非梗阻性肥厚型心肌病患者。

此次新药上市申请的递交是基于mavacamten的全球关键III期EXPLORER-HCM临床试验的数据结果。该试验评估了与安慰剂相比，mavacamten在有症状的oHCM患者中的安全性和有效性。EXPLORER-HCM试验的结果证明mavacamten具有强大的疗效，在运动能力、功能状态和患者报告结局以及缓解左心室流出道梗阻的能力方面可为患者带来具有临床意义的改善。EXPLORER-HCM试验达到了其预先设定的所有主要和次要研究终点，且具有统计学意义。

“HCM显著影响患者的生活质量，目前缺乏有效的治疗方案，临床上急需创新药物。” 北京协和医院院长、心脏病学教授、EXPLORER-CN研究牵头研究者，张抒扬教授表示：“作为首个靶向疾病病理生理机制的药物mavacamten有望改善中国oHCM的治疗现状，并对患者的健康状况及日常生活能力产生积极影响。”

“mavacamten作为已得到临床验证的治疗方案，是治疗梗阻性肥厚型心肌病的同类首创药物。如今我们离将这一创新药物惠及患者的目标又进了一步。”联拓生物首席执行官王轶喆博士表示，国家药品监督管理局同意我们在 mavacamten中国III期临床试验还未结束前递交NDA，说明了我们已有的试验结果非常积极，也彰显了我们对加速将关键疗法带给患者的承诺。

据悉，CamzyosTM (mavacamten)是首个且目前唯一获得美国FDA批准的心肌肌球蛋白抑制剂，适用于治疗症状性纽约心脏协会（NYHA）心功能II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，以改善功能能力和症状。除在美国外，该药也在澳大利亚、加拿大和巴西获得了监管部门的上市批准。